Genschere: Erste erfolgreiche Behandlung nach Zulassung

Zum ersten Mal in Deutschland ist nach Angaben der Charité in Berlin ein Patient abseits von Studien erfolgreich mit einem Medikament behandelt worden, das auf der Genscheren-Technologie Crispr beruht. Die Entwicklerinnen der Methode, Emmanuelle Charpentier und Jennifer Doudna, hatten dafür 2020 den Nobelpreis erhalten.

Der 19-jährige Patient Mohammad hat die genetisch bedingte Bluterkrankung Beta-Thalassämie und ist laut der Charité dank der Behandlung nicht mehr von Bluttransfusionen abhängig. Das Universitätsklinikum teilte mit:

Das Medikament mit dem Namen "Casgevy" ist seit 2024 für die Behandlung der Sichelzellkrankheit und der Beta-Thalassämie für bestimmte Patienten ab zwölf Jahren in der Europäischen Union zugelassen.

Beiden genetisch bedingten Bluterkrankungen liegen Fehler im Gen für Hämoglobin zugrunde. Symptome sind unter anderem starke Müdigkeit, Schmerzen, Störungen der körperlichen und kognitiven Entwicklung sowie eine Eisenüberladung, die die Organe schädigen kann. Jedes Jahr werden laut Charité weltweit rund 60.000 Kinder mit schwerer Beta-Thalassämie geboren.

Um zu überleben, benötigen betroffene Kinder nach Angaben der Charité etwa alle drei Wochen Bluttransfusionen, die auf Dauer allerdings teils gravierende Nebenwirkungen haben. Mit einer Stammzelltransplantation könne die Krankheit geheilt werden, allerdings dürfe der Patient nicht älter als etwa 14 Jahre sein. Mohammad sei bereits zu alt für den Eingriff gewesen.

Als Alternative wurde dem 19-Jährigen daher im Mai 2026 zum ersten Mal im Rahmen der Standardversorgung das Medikament mit dem Wirkstoff Exagamglogene Autotemcel an der Charité verabreicht.

"Casgevy" dient dazu, Gene in Knochenmark-Stammzellen der Patienten so zu verändern, dass sie wieder funktionierendes Hämoglobin produzieren. Dafür werden Stammzellen indirekt aus dem Knochenmark entnommen, im Labor bearbeitet und dann wieder eingesetzt. Es werde etwa ein halbes Jahr dauern, bis die volle Hämoglobin-Produktion erreicht sei, erklärte Charité-Ärztin Lena Oevermann.

Die Therapie hat auch Nebenwirkungen und Risiken. Um Platz im Knochenmark zu schaffen, müssen die Patienten eine Chemotherapie machen. Diese kann laut Oevermann zu schmerzhaften Entzündungen der Schleimhäute und Leberschäden führen und macht mit einiger Wahrscheinlichkeit unfruchtbar.

Die Kosten für die Behandlung übernehmen in Deutschland die Krankenkassen, die Klinik muss aber einen speziellen Antrag stellen, wie die Charité erklärte.

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